Behandlungsoptionen für Myelofibrose

Gibt es eine Heilung für Myelofibrose?

Derzeit gibt es keine Medikamente, die Myelofibrose heilen. Die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation ist die einzige Behandlung, die MF heilen oder das Überleben von Menschen mit MF signifikant verlängern kann.

Bei einer Stammzelltransplantation werden abnormale Stammzellen im Knochenmark durch eine Infusion von Stammzellen eines gesunden Spenders ersetzt.

Das Verfahren birgt erhebliche und potenziell lebensbedrohliche Risiken. Es wird normalerweise nur für jüngere Menschen ohne andere Vorerkrankungen empfohlen.

Behandlung von Myelofibrose mit Medikamenten

Ihr Arzt kann Ihnen ein oder mehrere Medikamente zur Behandlung von Symptomen oder Komplikationen von MF empfehlen. Dazu gehören Anämie, Vergrößerung der Milz, Nachtschweiß, Juckreiz und Knochenschmerzen.

Zu den Medikamenten zur Behandlung von MF gehören:

• Kortikosteroide wie Prednison
• Erythropoese-stimulierende Mittel
• Androgentherapien wie Danazol
• Immunmodulatoren, einschließlich Thalidomid (Thalomid), Lenalidomid (Revlimid) und Pomalidomid (Pomalyst)
• Chemotherapie, einschließlich Hydroxyharnstoff
• JAK2-Inhibitoren wie Ruxolitinib (Jakafi) und Fedratinib (Inrebic)

Ruxolitinib ist das erste Medikament, das von der Food and Drug Administration (FDA) für die Behandlung von MF mit mittlerem und hohem Risiko zugelassen wurde. Ruxolitinib ist eine zielgerichtete Behandlung und ein JAK2-Hemmer. Mutationen im JAK2-Gen wurden mit der Entwicklung von MF in Verbindung gebracht.

Fedratinib (Inrebic) wurde 2019 von der FDA zur Behandlung von Erwachsenen mit primärer oder sekundärer MF mit mittlerem und hohem Risiko zugelassen. Fedratinib ist ein hochselektiver JAK2-Kinase-Inhibitor. Es ist für Menschen, die auf die Behandlung mit Ruxolitinib nicht ansprechen.

Bluttransfusionen

Sie benötigen möglicherweise eine Bluttransfusion, wenn Sie aufgrund von MF anämisch sind. Regelmäßige Bluttransfusionen können die Anzahl Ihrer roten Blutkörperchen erhöhen und Symptome wie Müdigkeit und leichte Blutergüsse lindern.

Stammzelltransplantationen

MF entsteht, wenn eine Stammzelle, die Blutzellen produziert, beschädigt wird. Es beginnt mit der Produktion unreifer Blutzellen, die sich ansammeln und Narben verursachen. Dies hält Ihr Knochenmark davon ab, gesunde Blutzellen zu produzieren.

Eine Stammzelltransplantation, auch als Knochenmarktransplantation bekannt, ist eine potenziell heilende Behandlung, die dieses Problem angeht. Ihr Arzt muss Ihr individuelles Risiko einschätzen, um festzustellen, ob Sie ein guter Kandidat für das Verfahren sind.

Vor einer Stammzelltransplantation erhalten Sie eine Chemotherapie oder Bestrahlung. Dadurch werden verbleibende Krebszellen entfernt und die Wahrscheinlichkeit erhöht, dass Ihr Immunsystem Spenderzellen akzeptiert.

Ihr Arzt überträgt dann Knochenmarkzellen von einem Spender. Die gesunden Stammzellen des Spenders ersetzen die beschädigten Stammzellen in Ihrem Knochenmark und produzieren gesunde Blutzellen.

Stammzelltransplantationen bergen erhebliche und potenziell lebensbedrohliche Risiken. Ärzte empfehlen das Verfahren in der Regel nur Personen mit MF mit mittlerem und hohem Risiko, die jünger als 70 Jahre sind und keine anderen Vorerkrankungen haben.

Eine neue Art der allogenen Stammzelltransplantation mit reduzierter Intensität (nichtmyeloablativ) erfordert niedrigere Dosen von Chemotherapie und Bestrahlung. Es kann für ältere Menschen besser sein.

Chirurgie

Blutzellen werden normalerweise vom Knochenmark produziert. Manchmal produzieren Leber und Milz bei Patienten mit MF Blutzellen. Dies kann dazu führen, dass Leber und Milz größer als normal werden.

Eine vergrößerte Milz kann schmerzhaft sein. Medikamente helfen, die Größe der Milz zu reduzieren. Wenn Medikamente nicht ausreichen, kann Ihr Arzt eine Operation zur Entfernung Ihrer Milz empfehlen. Dieses Verfahren wird als Splenektomie bezeichnet.

Nebenwirkungen der Behandlung

Alle MF-Behandlungen können Nebenwirkungen haben. Ihr Arzt wird die Risiken und Vorteile möglicher Behandlungen sorgfältig abwägen, bevor er einen Ansatz empfiehlt.

Es ist wichtig, dass Sie mit Ihrem Arzt über alle Nebenwirkungen der Behandlung sprechen, die bei Ihnen auftreten. Ihr Arzt möchte möglicherweise Ihre Dosierung ändern oder Sie auf ein neues Medikament umstellen.

Welche Nebenwirkungen bei Ihnen auftreten können, hängt von Ihrer MF-Behandlung ab.

Androgentherapien

AndrogenTherapien können Leberschäden, Gesichtsbehaarung bei Frauen und Prostatakrebs bei Männern verursachen.

Kortikosteroide

Nebenwirkungen von Kortikosteroiden hängen von der Medikation und Dosierung ab. Dazu können Bluthochdruck, Flüssigkeitsretention, Gewichtszunahme sowie Stimmungs- und Gedächtnisprobleme gehören.

Zu den Langzeitrisiken von Kortikosteroiden gehören Osteoporose, Knochenbrüche, hoher Blutzucker und ein erhöhtes Infektionsrisiko.

Immunmodulatoren

Diese Medikamente können die Anzahl der weißen Blutkörperchen und Blutplättchen erhöhen. Dies kann zu Symptomen wie Verstopfung und einem prickelnden Gefühl in Händen und Füßen führen. Sie können auch schwere Geburtsfehler während der Schwangerschaft verursachen.

Ihr Arzt wird Ihre Blutkörperchenzahl sorgfältig überwachen und diese Medikamente möglicherweise in Kombination mit einem niedrig dosierten Steroid verschreiben, um Risiken zu minimieren.

JAK2-Inhibitoren

Zu den häufigen Nebenwirkungen von JAK2-Inhibitoren gehören ein verringerter Blutplättchenspiegel und Anämie. Sie können auch Durchfall, Kopfschmerzen, Schwindel, Übelkeit, Erbrechen, Kopfschmerzen und Blutergüsse verursachen.

Fedratinib kann in seltenen Fällen schwere und möglicherweise tödliche Hirnschäden verursachen, die als Enzephalopathie bekannt sind.

Chemotherapie

Die Chemotherapie zielt auf sich schnell teilende Zellen ab, zu denen Haarzellen, Nagelzellen und Zellen im Verdauungs- und Fortpflanzungstrakt gehören. Häufige Nebenwirkungen der Chemotherapie sind:

• Ermüdung
• Haarverlust
• Haut- und Nagelveränderungen
• Übelkeit, Erbrechen und Appetitverlust
• Verstopfung
• Durchfall
• Gewichtsänderungen
• Stimmungsschwankungen
• Fruchtbarkeitsprobleme

Splenektomie

Die Entfernung der Milz erhöht das Risiko von Infektionen und Blutungskomplikationen, einschließlich Blutgerinnseln. Blutgerinnsel können zu einem potenziell tödlichen Schlaganfall oder einer Lungenembolie führen.

Stammzelltransplantationen

Knochenmarktransplantationen können eine lebensbedrohliche Nebenwirkung hervorrufen, die als Graft-versus-Host-Disease (GVHD) bekannt ist, wenn die Immunzellen des Spenders Ihre gesunden Zellen angreifen.

Ärzte versuchen, dies durch vorbeugende Behandlungen zu verhindern, einschließlich der Entfernung von T-Zellen aus dem Spendertransplantat und der Verwendung von Medikamenten zur Unterdrückung der T-Zellen im Transplantat.

GVHD kann Ihre Haut, Ihren Magen-Darm-Trakt oder Ihre Leber in den ersten 100 Tagen nach der Transplantation beeinträchtigen. Es können Symptome wie Hautausschläge und Blasenbildung, Übelkeit, Erbrechen, Bauchkrämpfe, Appetitlosigkeit, Durchfall und Gelbsucht auftreten.

Die chronische GvHD kann ein oder mehrere Organe betreffen und ist die häufigste Todesursache nach einer Stammzelltransplantation. Die Symptome können Mund, Haut, Nägel, Haare, Magen-Darm-Trakt, Lunge, Leber, Muskeln, Gelenke oder Genitalien betreffen.

Ihr Arzt kann Ihnen die Einnahme von Kortikosteroiden wie Prednison oder einer topischen Steroidcreme empfehlen. Sie können Ruxolitinib auch bei akuten Symptomen verschreiben.

Klinische Versuche

Klinische Studien suchen weiterhin nach neuen MF-Behandlungen. Forscher testen neue JAK2-Inhibitoren und untersuchen, ob die Kombination von Ruxolitinib mit anderen Medikamenten die Ergebnisse für Menschen mit MF verbessern könnte.

Eine solche Arzneimittelklasse sind Histon-Deacetylase (HDAC)-Hemmer. Sie spielen eine Rolle bei der Genexpression und könnten MF-Symptome behandeln, wenn sie mit Ruxolitinib kombiniert werden.

Andere Studien testen antifibrotische Wirkstoffe, um zu sehen, ob diese Medikamente Fibrose bei Myelofibrose verhindern oder rückgängig machen. Der Telomerasehemmer Imetelstatwird untersucht, um die Knochenmarkfibrose und -funktion sowie die Anzahl der Blutzellen bei Menschen mit MF zu verbessern.

Wenn Sie auf eine Behandlung nicht gut ansprechen, kann Ihnen die Teilnahme an einer klinischen Studie Zugang zu neueren Therapien verschaffen. Dutzende von klinischen Studien rekrutieren oder evaluieren aktiv Myelofibrose-Behandlungen.

Natürliche Heilmittel

Myelofibrose ist eine chronische Krankheit, die einen medizinischen Eingriff erfordert. Keine homöopathischen oder natürlichen Heilmittel sind bewährte Myelofibrose-Behandlungen. Fragen Sie immer Ihren Arzt, bevor Sie Kräuter oder Nahrungsergänzungsmittel einnehmen.

Bestimmte Nährstoffe, die die Produktion roter Blutkörperchen unterstützen, können das Risiko und die Symptome einer Anämie verringern. Sie werden die zugrunde liegende Krankheit nicht behandeln. Fragen Sie Ihren Arzt, ob Sie eines der folgenden Nahrungsergänzungsmittel einnehmen sollten:

• Eisen
• Folsäure
• Vitamin B-12

Eine ausgewogene Ernährung und regelmäßige Bewegung können helfen, Stress abzubauen und Ihren Körper auf einem optimalen Niveau zu halten.

Die Forscher der NUTRIENT-Studie hoffen, dass eine mediterrane Ernährung Entzündungen im Körper verringern kann, um das Risiko von Blutgerinnseln, anormalen Blutwerten und Milzveränderungen bei Menschen mit Myelofibrose zu verringern. Die mediterrane Ernährung ist reich an frischen, entzündungshemmenden Lebensmitteln wie Olivenöl, Nüssen, Hülsenfrüchten, Gemüse, Obst, Fisch und Vollkornprodukten.

Eine Laborstudie legte nahe, dass das traditionelle chinesische Kräuterheilmittel, bekannt als Danshen oder roter Salbei (Salvia miltiorrhiza bunge), theoretisch die Signalwege für Myelofibrose beeinflussen könnte. Das Kraut wurde nicht am Menschen untersucht und es wurde von der FDA nicht auf Sicherheit und Wirksamkeit bewertet. Sprechen Sie immer mit Ihrem Arzt, bevor Sie ein Nahrungsergänzungsmittel ausprobieren.

Forschung

Zwei Medikamente haben es bereits durch frühe klinische Tests geschafft und befinden sich nun in klinischen Studien der Phase III. Pacritinib ist ein oraler Kinasehemmer mit Spezifität für JAK2 und IRAK1. Momelotinib ist ein JAK1-, JAK2- und ACVR1-Inhibitor, der in einer Phase-III-Studie mit Ruxolitinib verglichen wird.

Interferon-alfa wurde bereits zur Behandlung von Menschen mit MF eingesetzt. Es hat sich gezeigt, dass es möglicherweise die Produktion von Blutzellen durch das Knochenmark reduziert. Weitere Forschung ist notwendig, um seine langfristige Sicherheit und Wirksamkeit zu bestimmen.

Imetelstat ist ein Telomerase-Hemmer in Phase-II-Tests für MF-Personen mit mittlerem oder hohem Risiko, bei denen JAK-Hemmer nicht wirkten. Das Mittel hat vielversprechende Ergebnisse gezeigt, obwohl größere klinische Studien erforderlich sind.

Ausblick

Die Vorhersage der Aussichten und des Überlebens bei Myelofibrose kann schwierig sein. Viele Menschen leiden seit vielen Jahren an MF, ohne dass irgendwelche Symptome auftreten.

Das Überleben hängt von der Art des MF ab, ob es sich um ein niedriges Risiko, ein mittleres Risiko oder ein hohes Risiko handelt.

Eine Studie ergab, dass Menschen mit MF mit niedrigem Risiko die nächsten 5 Jahre nach der Diagnose genauso wahrscheinlich leben wie die Allgemeinbevölkerung, danach nahm die Überlebenszeit ab. Es stellte sich heraus, dass Menschen mit Hochrisiko-MF bis zu sieben Jahre nach der Diagnose lebten.

Die einzige Behandlungsoption, die MF möglicherweise heilen kann, ist eine Stammzelltransplantation. Etwas Forschung deutet darauf hin, dass kürzlich zugelassene Medikamente, einschließlich Ruxolitinib, das Überleben um einige Jahre verlängern können. Viele klinische Studien untersuchen weiterhin potenzielle MF-Behandlungen.

Eine Reihe von MF-Behandlungen sind wirksam bei der Behandlung von Symptomen und der Verbesserung Ihrer Lebensqualität.

Medikamente wie Immunmodulatoren, JAK2-Inhibitoren, Kortikosteroide und Androgentherapien helfen bei der Behandlung der Symptome. Möglicherweise benötigen Sie auch eine Chemotherapie, Bluttransfusionen oder eine Splenektomie.

Sprechen Sie mit Ihrem Arzt über Ihre Symptome und lassen Sie ihn immer wissen, wenn Sie erwägen, ein neues Medikament oder Nahrungsergänzungsmittel einzunehmen.