1. Wie funktionieren die meisten Behandlungen für Mukoviszidose?
Mukoviszidose ist eine Erkrankung mehrerer Organe, die die Qualität von Körpersekreten und -flüssigkeiten beeinträchtigt. Besonders problematisch ist der Zustand in den Atemwegen. Mukoviszidose führt dazu, dass sich dicker Schleim in den Atemwegen ansammelt. Menschen, die die Krankheit haben, sind auch anfälliger für Infektionen.
Das Hauptziel der Behandlungsschemata war es, die Atemwege frei von Sekreten zu halten und Infektionen zu verhindern. Der Behandlungsstandard zur Behandlung von Atemwegserkrankungen mit zystischer Fibrose erfordert Medikamente, die die Atemwege offen halten, den Schleim in der Lunge flüssiger machen, die Schleimentfernung erleichtern und die in den Atemwegen vorhandenen Infektionen angreifen. Meistens zielen diese Behandlungen jedoch hauptsächlich auf die Symptome ab und verlangsamen das Fortschreiten der Krankheit.
Ein zweites häufiges Problem für Menschen mit Mukoviszidose betrifft ihren Verdauungstrakt. Die Bedingung verursacht Blockaden in der Bauchspeicheldrüse. Dies kann wiederum zu Verdauungsstörungen führen, was bedeutet, dass die Nährstoffe in der Nahrung nicht vollständig abgebaut und aufgenommen werden. Es kann auch Bauchschmerzen, Gewichtszunahme und mögliche Darmverschlüsse verursachen. Die Pankreasenzymersatztherapie (PERT) behandelt die meisten dieser Probleme, indem sie die Fähigkeit des Körpers verbessert, Nahrung zu verdauen. PERT fördert auch ein gutes Wachstum.
2. Gibt es neue Behandlungen für Mukoviszidose?
Kürzlich entwickelte Behandlungen, die als Modulatoren bezeichnet werden, stellen die Fähigkeit der Zellen wieder her, das Mukoviszidose-Protein dazu zu bringen, normale Flüssigkeitsspiegel in den Körpersekreten aufrechtzuerhalten. Dies verhindert die Ansammlung von Schleim.
Diese Medikamente sind ein bedeutender Fortschritt in der Behandlung von Mukoviszidose. Im Gegensatz zu früheren Medikamenten behandeln diese Medikamente mehr als nur die Symptome der Erkrankung. Modulatoren zielen tatsächlich auf den zugrunde liegenden Krankheitsmechanismus der Mukoviszidose ab.
Ein wesentlicher Vorteil gegenüber früheren Behandlungen besteht darin, dass diese Medikamente oral eingenommen werden und systemisch wirken. Das bedeutet, dass andere Körpersysteme, nicht nur die Atemwege und der Verdauungstrakt, von ihrer Wirkung profitieren können.
Obwohl diese Medikamente wirksam sind, haben sie Grenzen. Modulatoren wirken nur bei bestimmten Defekten im Mukoviszidose-Protein. Das bedeutet, dass sie für einige Menschen mit Mukoviszidose gut funktionieren, für andere jedoch nicht.
3. Was verursacht Mukoviszidose? Beeinflusst die Ursache der Mukoviszidose die verfügbaren Behandlungsoptionen?
Zystische Fibrose ist eine erbliche genetische Erkrankung. Damit eine Person betroffen ist, müssen zwei defekte oder „mutierte“ Mukoviszidose-Gene vererbt werden, eines von jedem Elternteil. Das Mukoviszidose-Gen liefert die Anweisungen für ein Protein namens Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR). Das CFTR-Protein ist für Zellen in vielen Organen sehr wichtig, um die Menge an Salz und Flüssigkeit zu kontrollieren, die ihre Oberfläche bedeckt.
In den Atemwegen spielt CFTR eine Schlüsselrolle. Es hilft, eine effektive Abwehrbarriere in der Lunge aufzubauen, indem es die Oberfläche feucht und mit dünnem Schleim bedeckt, der leicht zu entfernen ist. Bei Patienten mit Mukoviszidose ist die Abwehrbarriere in ihren Atemwegen jedoch unwirksam, um sie vor Infektionen zu schützen, und ihre Atemwege werden mit dickem Schleim verstopft.
Mukoviszidose ist derzeit nicht heilbar. Neue Behandlungen, die auf die verschiedenen Defekte abzielen, die das Gen tragen kann, erweisen sich jedoch als vorteilhaft.
4. Was sind einige der häufigsten Nebenwirkungen von Mukoviszidose-Behandlungen?
Menschen mit Mukoviszidose erhalten die meisten Atemwegsbehandlungen in Form einer Inhalation. Diese Medikamente können Husten, Kurzatmigkeit, Brustbeschwerden, unangenehmen Geschmack und andere mögliche Nebenwirkungen hervorrufen.
Verdauungsbehandlungen bei Mukoviszidose können Bauchschmerzen und -beschwerden sowie Verstopfung hervorrufen.
Zystische Fibrose-Modulatoren können die Leberfunktion beeinträchtigen. Sie können auch mit anderen Medikamenten interagieren. Aus diesem Grund müssen Patienten, die Modulatoren einnehmen, ihre Leberfunktion überwachen lassen.
5. Wann sollte jemand erwägen, sein Mukoviszidose-Medikament zu wechseln?
Menschen jeden Alters mit Mukoviszidose werden in der Regel engmaschig überwacht, um Veränderungen des Gesundheitszustands frühzeitig zu erkennen. Dadurch kann das Pflegeteam eingreifen, bevor es zu erheblichen Komplikationen kommt.
Menschen mit Mukoviszidose sollten lernen, auf Anzeichen oder Symptome von Komplikationen zu achten. Auf diese Weise können sie mögliche Änderungen ihres Behandlungsschemas sofort mit ihrem Behandlungsteam besprechen. Darüber hinaus kann es an der Zeit sein, eine Änderung in Betracht zu ziehen, wenn eine Behandlung nicht den beabsichtigten Nutzen bringt oder Nebenwirkungen oder andere Komplikationen verursacht.
Es ist auch wichtig, neue Behandlungen in Betracht zu ziehen, sobald sie verfügbar sind. Menschen mit Mukoviszidose können für neuere Modulatorbehandlungen in Frage kommen, auch wenn frühere Medikamente keine Option waren. Dies sollte immer im Detail mit einem medizinischen Team besprochen werden. Wenn jemand sein Mukoviszidose-Medikament umstellt, muss er engmaschig auf Veränderungen des Gesundheitszustands überwacht werden.
6. Ändern sich die Behandlungsoptionen für Mukoviszidose mit dem Alter?
Heutzutage werden die meisten neuen Fälle von Mukoviszidose dank des Neugeborenen-Screenings früh erkannt. Die Bedürfnisse von Menschen mit Mukoviszidose ändern sich, wenn sie von der Neugeborenenzeit in die Kindheit, in die Kindheit, in die Pubertät und schließlich ins Erwachsenenalter übergehen. Obwohl die Grundvoraussetzungen für die Behandlung von Mukoviszidose die gleichen sind, gibt es einige Unterschiede, die vom Alter einer Person abhängen.
Darüber hinaus ist Mukoviszidose eine Erkrankung, die mit zunehmendem Alter fortschreitet. Die Krankheit schreitet von Person zu Person unterschiedlich schnell voran. Das bedeutet, dass sich die Behandlungsanforderungen mit zunehmendem Alter ändern.
7. Ändern sich die Behandlungsoptionen für Mukoviszidose je nach Schweregrad der Symptome?
Die Behandlungsoptionen ändern sich und müssen je nach Grad der Krankheitsprogression und Schweregrad bei einer einzelnen Person maßgeschneidert werden. Es gibt kein festes Schema, das allgemeingültig ist. Bei manchen Menschen mit fortgeschrittener Atemwegserkrankung wird das Behandlungsschema intensiver sein als bei Menschen mit weniger schweren Formen der Erkrankung.
Ein intensiveres Behandlungsschema kann mehr Medikamente und Behandlungen mit häufigerer Dosierung umfassen. Darüber hinaus neigen Menschen mit einer fortgeschritteneren Erkrankung dazu, Schwierigkeiten mit anderen Erkrankungen wie Diabetes zu haben. Dies kann ihre Behandlungsschemata komplexer und herausfordernder machen.
8. Gibt es Lebensmittel, die bei Mukoviszidose-Symptomen helfen? Gibt es Lebensmittel, die vermieden werden sollten?
Im Allgemeinen werden Menschen mit Mukoviszidose gebeten, eine kalorienreiche, proteinreiche Ernährung einzuhalten. Das liegt daran, dass Mukoviszidose eine Malabsorption von Nährstoffen und erhöhte Stoffwechselanforderungen verursachen kann. Es gibt einen allgemein anerkannten Zusammenhang zwischen dem Ernährungszustand und dem Fortschreiten von Atemwegserkrankungen. Aus diesem Grund werden Menschen mit Mukoviszidose genau überwacht, um sicherzustellen, dass sie genug essen und wachsen.
Es gibt keine klaren richtigen und falschen Lebensmittel für Menschen mit Mukoviszidose. Klar ist, dass eine gesunde Ernährung – reich an Kalorien, Proteinen, Vitaminen und Mikronährstoffen – für eine gute Gesundheit wichtig ist. Menschen mit Mukoviszidose müssen ihrer Ernährung oft spezifische Nahrungspräparate und Nahrungsergänzungsmittel hinzufügen, abhängig von ihren individuellen Bedürfnissen und Problemen. Ein wesentlicher Bestandteil der Mukoviszidose-Behandlung ist daher das Ernährungsschema, das von einem Ernährungsberater entwickelt und auf die Bedürfnisse und Vorlieben des Einzelnen und der Familie zugeschnitten ist.
9. Beeinflusst die Art der Medikamente, die eine Person gegen Mukoviszidose einnimmt, ihre Lebenserwartung?
Die Lebenserwartung für Menschen mit Mukoviszidose in den Vereinigten Staaten erreicht jetzt 50 Jahre. Durch jahrzehntelange Forschung und harte Arbeit auf allen Ebenen sind große Fortschritte bei der Lebenserwartung erzielt worden.
Wir verstehen jetzt, dass die konsequente Anwendung von Best Practices zu erheblichen Vorteilen für Menschen mit Mukoviszidose führt. Es ist auch sehr wichtig, dass Menschen eng mit ihrem Pflegeteam zusammenarbeiten und ihr Behandlungsschema konsequent befolgen. Dadurch wird das Nutzenpotenzial maximiert. Es hilft dem Einzelnen auch, die Wirkung jeder Intervention besser zu verstehen.
10. Was müssen Pflegekräfte über die Unterstützung eines Kindes oder eines anderen Familienmitglieds mit Mukoviszidose wissen?
Aus individueller Sicht muss Mukoviszidose als Lebensweg betrachtet werden. Sie erfordert die Unterstützung und das Verständnis aller Menschen im Umfeld der betroffenen Person. Dies beginnt damit, dass Pflegekräfte über die Krankheit und ihre Auswirkungen gut aufgeklärt werden. Es ist wichtig, frühe Anzeichen von Komplikationen und anderen Problemen erkennen zu können.
Pflegekräfte finden es oft schwierig, sich an die täglichen Änderungen anzupassen, die vorgenommen werden müssen, damit eine Person ihr Behandlungsschema befolgen kann. Ein Schlüssel zum Erfolg ist es, die richtige Balance zu finden, damit das Behandlungsschema Teil einer täglichen Routine wird. Dies ermöglicht Konsistenz.
Ein zweiter wichtiger Aspekt ist, dass pflegende Angehörige stets auf die Veränderungen vorbereitet sind, die mit einer akuten Erkrankung oder einem Krankheitsverlauf einhergehen können. Diese Probleme führen zu einem Anstieg der Behandlungsanforderungen. Dies ist eine schwierige Zeit und wahrscheinlich eine, in der eine Person mit Mukoviszidose am meisten Unterstützung und Verständnis benötigt.
Dr. Carlos Milla ist ein pädiatrischer Pneumologe mit internationaler Anerkennung als Experte für Atemwegserkrankungen bei Kindern und insbesondere Mukoviszidose. Dr. Milla ist Mitglied der Fakultät der Stanford University School of Medicine, wo er zum Professor für Pädiatrie ernannt wurde. Er wurde außerdem zum Crandall-Stiftungsstipendiaten für pädiatrische Lungenmedizin ernannt und ist derzeit stellvertretender Direktor für translationale Forschung am Centre for Excellence in Pulmonary Biology (CEPB) an der Stanford University.
