Fragen Sie den Experten: Durchbrüche und klinische Studien für Myelofibrose

Welche aktuellen und laufenden klinischen Studien zur Myelofibrose laufen?

Es ist eine sehr aktive Zeit für die Myelofibrose-Forschung. Vor einigen Jahren die JAKARTA und JAKARTA2 Studien berichteten über eine Schrumpfung der Milz und eine Verbesserung der Symptome mit dem selektiven JAK2-Hemmer Fedratinib.

In jüngerer Zeit die FORTDAUERN Studie zeigte Wirksamkeit für den Multikinase-Hemmer Pacritinib. Die Phase-III-Studie für dieses aufregende Medikament rekrutiert aktiv. Das VEREINFACHEN Studie zeigte ermutigende Ergebnisse für den JAK1/JAK2-Hemmer Mometinib.

Dutzende laufender klinischer Studien untersuchen neue zielgerichtete Medikamente, entweder allein oder in Kombination mit Medikamenten, die bereits für Myelofibrose zugelassen sind. Wir werden hoffentlich mehr Werkzeuge in unserer Toolbox haben, um diese Krankheit zu behandeln, wenn die laufende Forschung abgeschlossen ist.

Gab es in letzter Zeit Forschungsdurchbrüche zur Behandlung oder Behandlung von Myelofibrose?

Unbedingt. Seit der Zulassung von Jakafi (Ruxolitinib) zur Behandlung von Myelofibrose im Jahr 2011 wissen Ärzte um die Bedeutung der JAK2-Hemmung zur Behandlung von Myelofibrose.

Der JAK2-Hemmer Inrebic (Fedratinib) wurde letztes Jahr für Intermediär-2- oder Hochrisiko-Myelofibrose zugelassen. Wir können es jetzt entweder im Voraus oder nach dem Fortschritt auf Jakafi verwenden.

Pacritinib ist ein weiteres sehr aufregendes Medikament. Da es das Knochenmark nicht unterdrückt, können wir es bei Patienten mit sehr niedrigen Blutplättchenzahlen verwenden. Dies ist ein häufiger Befund bei Myelofibrose-Patienten, der die Behandlungsoptionen einschränken kann.

Wo und wie kann jemand klinische Myelofibrose-Studien finden, an denen er teilnehmen kann?

Der einfachste und beste Weg, an einer Studie teilzunehmen, ist, Ihren Arzt zu fragen. Sie können Dutzende von Studien überprüfen, um festzustellen, welche für Ihren Typ und Ihr Stadium der Erkrankung am besten geeignet sind. Wenn die Studie in Ihrer Arztpraxis nicht verfügbar ist, kann sie eine Überweisung an ein Zentrum koordinieren, das die Studie anbietet.

Clinicaltrials.gov ist eine von den National Institutes of Health gepflegte Datenbank, die alle verfügbaren klinischen Studien auflistet. Es kann von jedem eingesehen werden und ist leicht durchsuchbar. Es kann jedoch für Menschen ohne medizinischen Hintergrund verwirrend sein.

Patientenvertretungen sind auch hervorragende Ressourcen für eine Reihe von Themen, einschließlich klinischer Studien. Sehen Sie sich die MPN Education Foundation oder MPN Advocacy & Education International an.

Wie erfolgreich waren aktuelle Behandlungen zur Behandlung von Myelofibrose?

Das Management der Myelofibrose hat in den letzten 10 Jahren einen langen Weg zurückgelegt. Genomanalysen haben dazu beigetragen, unser Risikobewertungssystem zu verfeinern. Es hilft Ärzten festzustellen, wer am meisten von einer Knochenmarktransplantation profitiert.

Die Liste wirksamer Myelofibrose-Medikamente wird immer länger. Diese Medikamente helfen Patienten, länger mit weniger Symptomen und besserer Lebensqualität zu leben.

Wir haben noch einen langen Weg vor uns. Hoffentlich wird uns die aktuelle und zukünftige Forschung noch mehr zugelassene Therapien und bessere Behandlungskombinationen bringen, um die Ergebnisse für Menschen mit Myelofibrose weiter zu verbessern.

Gibt es Risiken bei der Teilnahme an einer klinischen Studie?

Jede medizinische Behandlung hat Risiken und Vorteile. Klinische Studien sind da keine Ausnahme.

Klinische Studien sind sehr wichtig. Nur so können Ärzte neue und verbesserte Krebsbehandlungen entdecken. Patienten in Studien erhalten das beste Behandlungsmanagement.

Die Risiken sind für jede einzelne Studie unterschiedlich. Dazu könnten spezifische Nebenwirkungen des untersuchten Medikaments, fehlender Nutzen der Therapie und Zuordnung zu Placebo gehören.

Sie müssen eine Einverständniserklärung unterschreiben, um sich für eine klinische Studie anzumelden. Dies ist ein langwieriger Prozess mit dem Forschungsteam. Ihr Gesundheitsteam wird Ihnen alle Risiken und Vorteile gründlich prüfen und erklären.

Was sind die besten Möglichkeiten, um das Fortschreiten der Myelofibrose zu verhindern?

Es ist noch unklar, wie wir den Krankheitsverlauf wirklich beeinflussen können. Langfristige Nachverfolgung gepoolter Daten aus der KOMFORT-Tests deutet darauf hin, dass die Behandlung mit Jakafi das Gesamtüberleben im Vergleich zur derzeit besten verfügbaren Therapie verdoppeln kann.

Dieser Befund ist etwas umstritten. Es ist nicht klar, ob der Überlebensvorteil von einer verzögerten Progression oder anderen Vorteilen wie einer verbesserten Ernährung nach einer Milzschrumpfung herrührt.

Gibt es eine Heilung für Myelofibrose?

Die beste Chance für eine langfristige Krankheitskontrolle ist eine Knochenmarktransplantation, auch bekannt als Stammzelltransplantation. Es scheint einige Patienten zu heilen. Es ist schwierig, mit Sicherheit vorherzusagen.

Die Transplantation ist eine Option mit hohem Risiko und hoher Belohnung. Es ist nur für bestimmte Patienten geeignet, die den Strapazen des Verfahrens standhalten können. Ihr Arzt kann Sie beraten, ob eine Knochenmarktransplantation eine geeignete Option für Sie ist, und die Überweisung an ein erfahrenes Transplantationsteam für eine Beratung koordinieren.


Ivy Altomare, MD, ist außerordentliche Professorin für Medizin an der Duke University und stellvertretende medizinische Direktorin des Duke Cancer Network. Sie ist eine preisgekrönte Pädagogin mit klinischem Schwerpunkt auf der Sensibilisierung für und dem Zugang zu klinischen Studien zur Onkologie und Hämatologie in ländlichen Gemeinden.