Eine Gentherapie hat möglicherweise das Potenzial, genetische Mutationen zu beheben oder zu ersetzen. Hierbei handelt es sich um Veränderungen in Ihrer DNA, die sich auf die Funktionsweise Ihres Körpers auswirken.
Ärzte nutzen die Gentherapie, auch „Gen-Editierung“ genannt, um Ihre Gene direkt zu verändern.
Dieser Ansatz kann bei der Behandlung von Krankheiten helfen, die durch eine einzelne Mutation verursacht werden, wie etwa Beta-Thalassämie oder spinale Muskelatrophie (SMA). Die Bearbeitung von Genen kann auch bei der Behandlung bestimmter Krebsarten hilfreich sein.
Genbearbeitungswerkzeuge wie CRISPR-Cas9 sind sehr neu und unterliegen einem raschen Wandel. Forscher untersuchen weiterhin ihr volles Potenzial und die damit verbundenen Risiken.
Hier erfahren Sie, was Experten bisher über Gentherapie wissen.
Wie funktioniert es?
Gene sind kleine DNA-Abschnitte, die Ihre Zellen anweisen, bestimmte Proteine ​​herzustellen, wenn bestimmte Bedingungen erfüllt sind.
Mutierte Gene hingegen können dazu führen, dass Ihre Zellen zu viel oder zu wenig des notwendigen Proteins produzieren. Selbst kleine Änderungen können einen Dominoeffekt im gesamten Körper haben – genauso wie winzige Änderungen im Computercode ein ganzes Programm beeinflussen können.
Gentherapie kann
- Ersetzen eines fehlenden oder „defekten“ Gens durch eine Arbeitskopie
- Ausschalten fehlerhafter Gene
- Hinzufügen von Genen zu Immunzellen, damit sie erkrankte Zellen besser angreifen können
Virale Vektoren
Wissenschaftler haben keine Pinzetten, die klein genug sind, um Ihre DNA von Hand zu bearbeiten. Stattdessen rekrutieren sie einen überraschenden Verbündeten, der für sie arbeitet: Viren.
Normalerweise dringt ein Virus in Ihre Zellen ein und verändert Ihre DNA, um mehr Kopien von sich selbst zu erstellen. Aber Wissenschaftler können diese Programmierung durch ihre eigene ersetzen und den Virus kapern, um zu heilen, anstatt zu schaden. Diese
Gibt es nichtvirale Vektoren?
Experten untersuchen weiterhin Gentherapien, die nichtvirale Vektoren wie Lipidmoleküle oder magnetische Nanopartikel verwenden. Bisher wurde jedoch noch keiner genehmigt.
Arten der Gentherapie
Es gibt zwei Arten der Gentherapie:
- In vivo (in Ihrem Körper): Wissenschaftler bringen den Vektor, der die neuen Gene trägt, über eine Injektion oder eine intravenöse (IV) Infusion direkt in Ihren Körper ein.
- Ex vivo (außerhalb Ihres Körpers): Wissenschaftler extrahieren Zellen aus Ihrem Körper und führen sie dem Vektor in einer Petrischale zu. Anschließend werden Ihre veränderten Zellen in Ihren Körper zurückgeführt, wo sie sich hoffentlich vermehren.
Jeder Typ hat seinen eigenen
| Vorteile von In-vivo-Therapien | Vorteile von Ex-vivo-Therapien |
| kann Vektoren durch den Körper transportieren, was bei Knochen- oder Blutkrankheiten nützlich ist | besser auf bestimmte Organe und Zelltypen abzielen |
| schneller und weniger invasiv | tendenziell weniger Sicherheitsrisiken mit sich bringen |
Die Gentherapie unterscheidet sich von der Gentechnik, bei der ansonsten gesunde DNA verändert wird, um bestimmte Merkmale zu verbessern. Hypothetisch könnte die Gentechnik möglicherweise das Risiko eines Kindes für bestimmte Krankheiten verringern oder die Augenfarbe verändern. Die Praxis bleibt jedoch äußerst umstritten, da sie der Eugenik sehr nahe kommt.
Was kann damit behandelt werden?
Gentherapie kann zur Behandlung verschiedener genetischer Erkrankungen eingesetzt werden, darunter:
Angeborener Sehverlust
Wenn das RPE65-Gen in Ihrer Netzhaut nicht funktioniert, können Ihre Augäpfel kein Licht in elektrische Signale umwandeln.
Die Gentherapie Luxturna, zugelassen von der Food and Drug Administration (FDA) in
Bluterkrankungen
Der
Mittlerweile wurde die Gentherapie Zynteglo von der FDA zugelassen
Diese Bluterkrankung kann den Sauerstoffgehalt Ihres Körpers senken, da sie die Hämoglobinproduktion Ihres Körpers verringert.
Spinale Muskelatrophie (SMA)
Bei infantiler SMA kann der Körper eines Säuglings nicht genug von den „Survival of Moto Neuron“ (SMN)-Proteinen herstellen, die für den Aufbau und die Reparatur von Motoneuronen notwendig sind. Ohne diese Neuronen verlieren Säuglinge nach und nach ihre Fähigkeit, sich zu bewegen und zu atmen.
Die von der FDA zugelassene Gentherapie Zolgensma
Zerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD)
Ihr ABCD1-Gen produziert ein Enzym, das Fettsäuren in Ihrem Gehirn abbaut. Wenn Sie an einer zerebralen Adrenoleukodystrophie leiden, ist dieses Gen entweder defekt oder fehlt.
Krebserkrankungen
Die FDA hat Gentherapien zur Behandlung mehrerer Krebsarten zugelassen, darunter Non-Hodgkin-Lymphom und Multiples Myelom.
Die meisten Gentherapien gegen Krebs wirken indirekt, indem sie neue Gene in einen starken Antikörper namens T-Zelle einschleusen. Ihre veränderten T-Zellen können sich dann an Krebszellen anheften und diese eliminieren, ähnlich wie sie Viren angreifen.
Die Therapie
Ist es sicher?
Manche Menschen, die über eine Gentherapie nachdenken, haben möglicherweise Bedenken, Viren in ihren Körper einzuschleusen.
Bedenken Sie jedoch, dass Gentherapien vor der Zulassung umfangreichen Tests unterzogen werden. Auch bei Gentherapien werden die Viren fixiert, so dass sie sich nicht vermehren können – ähnlich wie bei vielen Impfstoffen.
Allerdings können Gentherapien weitere Risiken mit sich bringen:
- Immunreaktion: Ihr Immunsystem hält virale Vektoren möglicherweise für eine eindringende Bedrohung. Der daraus resultierende Ansturm weißer Blutkörperchen kann Nebenwirkungen wie Fieber, Entzündungen und Müdigkeit auslösen.
-
Off-Target-Bearbeitung: Es besteht ein gewisses Risiko, dass der virale Vektor sein genetisches Paket in den falschen DNA-Abschnitt einfügt und so im Grunde eine neue Mutation erzeugt. In
ein Fall im Jahr 2002 , führten solche Mutationen zu Krebs. Das heißt, Wissenschaftlerhaben sich seitdem entwickelt „intelligentere“ Vektoren, die weniger Targeting-Fehler machen. -
Unbekannte Langzeitwirkungen: Da Gentherapien noch so neu sind, wissen Wissenschaftler noch nicht, wie sie sich langfristig auf Ihren Körper auswirken könnten. Einige Experten haben
äußerte Bedenken dass virale Vektoren Mutationen an die nächste Generation weitergeben können, wenn sie versehentlich Ei- oder Samenzellen verändern.
Trotz dieser Probleme glauben Experten im Allgemeinen, dass die Gentherapie mehr Vorteile als Risiken bietet.
Die meisten mit Gentherapie behandelten Erkrankungen sind lebensbedrohlich. Die Gefahren, sie unbehandelt zu lassen, überwiegen oft die Risiken möglicher Nebenwirkungen.
Nachteile der Gentherapie
Die Gentherapie bringt einige Nachteile mit sich, die verhindern, dass sie sich zu einer weit verbreiteten Behandlung durchsetzt.
Begrenzte Ziele
Eine Gentherapie kann nur auf bestimmte Mutationen abzielen. Dies bedeutet, dass es möglicherweise nicht bei jedem mit einer bestimmten Erkrankung funktioniert.
Beispielsweise können zwei Personen einen ererbten Sehverlust haben. Derzeit kann die Gentherapie nur den durch die RPE64-Mutation verursachten Sehverlust behandeln.
Zeit zur Genehmigung
Da die Gentherapieforschung noch so neu ist, führen Experten umfangreiche Sicherheitstests durch, bevor sie ihre Behandlungen der Öffentlichkeit vorstellen. Es kann Jahre dauern, bis die FDA für jede neue Therapie eine Zulassung erhält.
Kosten
Wie Sie sich vorstellen können, sind Gentherapien teuer in der Herstellung und Verabreichung. Dies wirkt sich nicht nur auf die Finanzierung klinischer Studien aus, sondern auch auf den Preis des Medikaments.
Beispielsweise ist die Gentherapie Zolgensma das teuerste Medikament in den USA
Wissenschaftler versuchen, Wege zu finden, den Entwicklungsprozess sicherer, billiger und effizienter zu gestalten, damit mehr Menschen Zugang zur Gentherapie haben.
Das Endergebnis
Die Gentherapie dient der Behandlung verschiedener genetischer Krankheiten, indem sie die Mutationen bearbeitet, die sie verursachen. Wenn Forscher diese Technologie weiter verfeinern und erweitern, könnten sie möglicherweise noch mehr Erkrankungen finden, die damit behandelt werden könnten.
Experten erforschen außerdem weiterhin Möglichkeiten, die Gentherapie erschwinglicher zu machen, damit Menschen, die diese Behandlungen benötigen, diese leichter erhalten können.
Emily Swaim ist eine freiberufliche Gesundheitsjournalistin und Redakteurin mit Spezialisierung auf Psychologie. Sie hat einen BA in Englisch vom Kenyon College und einen MFA in Schreiben vom California College of the Arts. Im Jahr 2021 erhielt sie ihre Zertifizierung als Board of Editors in Life Sciences (BELS). Weitere Arbeiten von ihr finden Sie auf GoodTherapy, Verywell, Investopedia, Vox und Insider. Finden Sie sie auf Twitter und LinkedIn.
