Stammzellen sind eine mögliche Behandlung für ALS, die derzeit in klinischen Studien untersucht wird. Diese Behandlung ist derzeit nicht von der FDA zugelassen und die Ergebnisse dieser Studien werden darüber entscheiden, ob sie jemals zugelassen wird.
Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine seltene neurologische Erkrankung von Nervenzellen, die an Muskelbewegungen beteiligt sind. Wenn diese Zellen absterben, führt dies zu einer allmählichen Verschlimmerung der Muskelschwäche und -schwund, was schließlich zu einer Lähmung führt.
Derzeit gibt es keine Heilung für ALS. Aktuelle Behandlungen konzentrieren sich stattdessen auf die Linderung der Symptome, die Förderung der Unabhängigkeit und die Verbesserung der Lebensqualität.
Weitere Informationen zu ALS finden Sie hier.
Ärzte und Wissenschaftler erforschen weiterhin neue Wege zur Behandlung von ALS. Stammzellbehandlungen sind eine Behandlungsart, die derzeit untersucht wird.
Lesen Sie weiter, um mehr über Stammzellbehandlungen für ALS und deren Entwicklung zu erfahren.
Was sind Stammzellen?
Stammzellen sind ein Zelltyp, der die Fähigkeit besitzt, sich in viele verschiedene Zelltypen zu verwandeln. Dies nennt man Differenzierung. Beispielsweise können sich Stammzellen im Knochenmark in bestimmte Arten von Blutzellen differenzieren.
Im Gegensatz zu vielen Zelltypen im Körper können sich Stammzellen auch selbst erneuern. Wenn sich eine Stammzelle teilt, können die beiden resultierenden Zellen sein:
- zwei Stammzellen
- eine Stammzelle und eine differenzierte Zelle
- zwei differenzierte Zellen
Es gibt zwei allgemeine Arten von Stammzellen:
Pluripotente Stammzellen
Pluripotente Stammzellen können zu jeder Art von Zelle im Körper werden. Diese Art von Stammzellen kommt in menschlichen Embryonen vor.
Im Jahr 2006 entwickelten Wissenschaftler jedoch eine Möglichkeit, einige Arten erwachsener Zellen so umzuprogrammieren, dass sie zu pluripotenten Stammzellen werden. Diese Stammzellen werden als induzierte pluripotente Stammzellen bezeichnet.
Adulte Stammzellen
Adulte Stammzellen kommen in verschiedenen Geweben vor und sind an der Erhaltung und Reparatur beteiligt. Sie ersetzen Zellen, die durch typische Abnutzung, Verletzung oder Krankheit verloren gehen.
Diese Stammzellen sind gewebespezifisch. Das bedeutet, dass sie im Gegensatz zu pluripotenten Stammzellen stärker spezialisiert sind.
Während beispielsweise adulte Stammzellen in Ihrem Darm verlorene oder beschädigte Darmzellen ersetzen können, können sie sich nicht zu Haut- oder Blutzellen entwickeln.
Was ist eine Stammzellbehandlung bei ALS?
Bei ALS, einer neurologischen Erkrankung, werden Nervenzellen, die Muskelbewegungen steuern, sogenannte Motoneuronen, beschädigt und sterben ab. Im Gegensatz zu Zellen in anderen Körperteilen wie der Haut und dem Darm können sich Nervenzellen nicht regenerieren, nachdem sie beschädigt wurden oder absterben.
Darüber hinaus erfahren wir immer mehr über den Krankheitsprozess von ALS. Was wir wissen ist, dass ALS komplex ist und viele verschiedene Faktoren dazu beitragen. All dies erschwert die Identifizierung therapeutischer Ziele.
Stammzellen sind aufgrund ihrer regenerativen Wirkung und ihrer Fähigkeit, sich in verschiedene Zelltypen zu differenzieren, eine attraktive Behandlung für ALS. Die wichtigsten Einsatzmöglichkeiten von Stammzellen zur Behandlung von ALS sind:
- Verwendung von Stammzellen zur Bereitstellung von Faktoren, die die Gesundheit und das Überleben von Motoneuronen verbessern
- Ersetzen beschädigter oder toter Neuronen durch gesunde Neuronen, die aus Stammzellen erzeugt werden
Eine Überprüfung aus dem Jahr 2023 stellt fest, dass viele Arten von Stammzellen sowohl in der präklinischen ALS-Forschung als auch in klinischen Studien verwendet wurden:
- Mesenchymale Stammzellen (MSCs), die
am gebräuchlichsten Der in der ALS-Forschung verwendete Stammzelltyp ist eine Art adulter Stammzellen, die aus vielen Bereichen wie Knochenmark, Muskel und Fettgewebe isoliert werden können. - Hämatopoetische Stammzellen sind eine Art adulter Stammzellen, die aus dem Blut oder Knochenmark isoliert werden.
- Neuronale Stammzellen werden aus embryonalem Gewebe isoliert.
- Induzierte pluripotente Stammzellen werden in einem Labor aus adulten Zellen erzeugt.
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Forschung zu Stammzellbehandlungen für ALS
Sehen wir uns nun einige klinische Studien zu Stammzellenbehandlungen bei ALS an. Bedenken Sie, dass dies nur eine Momentaufnahme der Forschung zur Verwendung von Stammzellen zur Behandlung von ALS ist.
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In dieser Studie ging es vor allem um die Sicherheit der Behandlung. Nach einem Jahr wurden keine negativen Auswirkungen festgestellt. Die Analyse des Gewebes von 13 an ALS verstorbenen Teilnehmern ergab, dass die transplantierten Zellen bestehen geblieben waren und GDNF gebildet hatten.
Eine Analyse zweier früherer klinischer Phase-1-Studien aus dem Jahr 2023 untersuchte die langfristigen Auswirkungen der Transplantation von MSCs in das Lendenwirbelsäulenmark von 19 Menschen mit ALS. Zum Zeitpunkt der Analyse lebten vier der Personen noch.
Forscher fanden heraus, dass die durchschnittliche beobachtete Überlebenszeit der Studienteilnehmer 118,8 Monate – fast 10 Jahre – betrug. Dies war länger als die vorhergesagte durchschnittliche Überlebenszeit von 70,79 Monaten, etwas weniger als 6 Jahre.
Ist die Stammzellenbehandlung bei ALS von der FDA zugelassen?
Die Food and Drug Administration (FDA) hat keine Stammzellenbehandlung für ALS zugelassen. Menschen, die Stammzellenbehandlungen für ihre ALS erhalten, erhalten diese durch die Teilnahme an einer klinischen Studie.
Kürzlich wurde ein
NurOwn, entwickelt von BrainStorm Cell Therapeutics, nutzt MSCs, um den Spiegel von Faktoren zu steigern, die die Gesundheit und das Überleben von Nervenzellen unterstützen.
Wie finden Sie Informationen über klinische Studien zur ALS-Behandlung?
Wenn bei Ihnen ALS diagnostiziert wurde, schlägt Ihnen Ihr Pflegeteam möglicherweise die Teilnahme an einer klinischen Studie vor.
Klinische Studien testen die Sicherheit und Wirksamkeit neuer oder aktualisierter Behandlungen, bevor sie allgemein verfügbar gemacht werden.
Eine Liste der klinischen Studien zu ALS, die derzeit rekrutiert werden, finden Sie hier.
Auch Ihr Pflegeteam ist eine wertvolle Ressource. Sie können Ihnen dabei helfen, sich einen Überblick über aktuelle oder bevorstehende klinische Studien zu verschaffen, für die Sie möglicherweise in Frage kommen.
Welche Behandlungsmöglichkeiten gibt es bei ALS?
Zu den aktuellen Behandlungsmöglichkeiten für ALS gehören:
- Medikamente wie Riluzol (Rilutek, Tiglutik, Exservan) oder Edaravon (Radicava), die dazu beitragen können, Schäden an Motoneuronen zu verringern bzw. den Rückgang der täglichen Funktionsfähigkeit zu verlangsamen
- andere Medikamente zur Behandlung von Symptomen wie Muskelkrämpfen, Schlafstörungen oder Angstzuständen und Depressionen
- Physiotherapie und Ergotherapie zur Steigerung von Kraft, Flexibilität und Unabhängigkeit
- Sprachtherapie oder Geräte, die Ihnen bei der Kommunikation helfen
- Psychotherapie, die Ihnen hilft, geistig und emotional mit den Auswirkungen von ALS umzugehen
- Atemunterstützung, einschließlich nichtinvasiver Beatmung oder mechanischer Beatmung
Wie sind die Aussichten für Menschen mit ALS?
ALS ist fortschreitend. Das bedeutet, dass es mit der Zeit immer schlimmer wird.
Die Auswirkungen von ALS führen schließlich zu Lähmungen, die auch die Muskeln beeinträchtigen können, die Ihnen beim Atmen helfen. Daher sterben die meisten Menschen mit ALS an Atemversagen.
Die mittlere Überlebenszeit für ALS beträgt
Häufig gestellte Fragen
Kann eine Knochenmarktransplantation ALS heilen?
Nein. Forscher untersuchen jedoch Knochenmarktransplantationen zur Behandlung von ALS. Diese Forschung befindet sich noch in einem frühen Stadium.
Eine klinische Studie aus dem Jahr 2022 zeigte keinen Unterschied in der ALS-Progression nach einer Knochenmarktransplantation. Ein anderer
Für welche anderen Erkrankungen werden Stammzellen erforscht?
Neben ALS werden Stammzelltherapien für eine Vielzahl von Erkrankungen untersucht. Einige Beispiele sind:
- andere neurodegenerative Erkrankungen wie die Parkinson-Krankheit und die Alzheimer-Krankheit
- Rückenmarksverletzungen
- Krebserkrankungen
- Herzkrankheit
- Diabetes Typ 1
Was sind von der FDA zugelassene Stammzellbehandlungen?
Hemopoetische Stammzellprodukte, die Stammzellen enthalten, die sich in verschiedene Blutzellen differenzieren können, sind derzeit die
Stammzellen sind eine attraktive potenzielle Behandlung für ALS. Es besteht die Hoffnung, dass die Stammzelltherapie die Auswirkungen von ALS verlangsamen oder umkehren könnte.
Allerdings befindet sich die Erforschung von Stammzellen gegen ALS im Allgemeinen noch in einem frühen Stadium und es wurden noch keine stammzellbasierten ALS-Behandlungen von der FDA zugelassen. Insgesamt sind weitere Untersuchungen zur Sicherheit und Wirksamkeit dieser Behandlungen erforderlich.
Menschen mit ALS, die eine Stammzelltherapie erhalten, tun dies im Rahmen klinischer Studien. Wenn Sie an ALS leiden und an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, sprechen Sie mit Ihrem Pflegeteam. Sie können Ihnen dabei helfen, klinische Studien zu finden, für die Sie in Frage kommen könnten.
