Die Faktorersatztherapie ist die primäre Behandlung für Menschen mit Hämophilie A. Ein Arzt kann jedoch auch eine Kombination aus anderen Medikamenten und Physiotherapie verschreiben.

Hämophilie A ist eine schwere genetische Erkrankung, die die Gerinnungsfähigkeit Ihres Blutes beeinträchtigt. Die Ursache liegt in einem unzureichenden Spiegel eines Proteins namens Gerinnungsfaktor VIII in Ihrem Blut. Hämophilie A wird auch klassische Hämophilie oder Faktor-VIII-Mangel genannt.

Hämophilie A ist nicht heilbar. Diese Erkrankung erfordert eine lebenslange Behandlung, um schwere Blutungen – eine der Hauptkomplikationen – zu verhindern und zu kontrollieren.

In diesem Artikel werden verschiedene Behandlungsoptionen für Hämophilie A genauer untersucht und nützliche Informationen bereitgestellt, die Menschen mit Hämophilie A und ihren Betreuern bei der Bewältigung der Erkrankung helfen können.

Was ist eine Faktorersatztherapie bei Hämophilie A?

Entsprechend der Zentren für Krankheitskontrolle und Prävention (CDC), Faktorersatztherapie ist die beste Behandlung für Hämophilie A. Dabei wird Ihrem Blut der fehlende Gerinnungsfaktor VIII über eine intravenöse (IV) Infusion zugeführt. Dieses Verfahren stellt die ordnungsgemäße Gerinnungsfähigkeit Ihres Blutes wieder her.

Faktorersatztherapien sind Konzentrate, die Faktor VIII enthalten. Faktor VIII kann entweder von einem gesunden Blutspender stammen (aus Plasma gewonnen) oder künstlich im Labor hergestellt werden (rekombinant). Rekombinante Therapie ist eine neuere und sicherere Behandlungsoption. Es ist die Standardbehandlung zur Behandlung von Hämophilie A in den Vereinigten Staaten.

Ärzte können eine Faktorersatztherapie sowohl zur episodischen als auch zur prophylaktischen Behandlung verschreiben. Eine episodische Behandlung hilft, Blutungen zu stoppen. Eine prophylaktische Behandlung hilft, zukünftige Blutungsepisoden zu verhindern.

Es ist möglich, intravenöse Infusionen zu Hause durchzuführen. Ihre Häufigkeit hängt von der Art des Medikaments und der Schwere Ihrer Erkrankung ab.

Welche anderen Medikamente werden zur Behandlung von Hämophilie A eingesetzt?

Zusätzlich zu Faktorersatztherapien verwenden Ärzte häufig andere Medikamente sowohl zur episodischen als auch zur prophylaktischen Behandlung. Diese werden allgemein als nicht-faktorielle Ersatztherapien bezeichnet.

Agenten umgehen

Einige Menschen, die eine Faktorersatztherapie anwenden, entwickeln eine Inhibitor. Inhibitoren können dazu führen, dass Ihre Ersatztherapie nicht so gut wirkt. Dies geschieht dadurch, dass der infundierte Faktor VIII daran gehindert wird, seine Funktion zu erfüllen.

Menschen mit Hemmstoffen können es verwenden Agenten umgehen um ihre Hämophilie zu behandeln. Anstatt den fehlenden Faktor zu ersetzen, umgehen diese Medikamente den gehemmten Faktor VIII und helfen Ihrem Blut, seine Gerinnungsfähigkeit wiederherzustellen.

Emicizumab (Hemlibra)

Emicizumab ist ein im Labor hergestelltes Protein (monoklonaler Antikörper). imitiert die Funktion von Faktor VIII. Der Vorteil dieses Arzneimittels besteht darin, dass keine intravenöse Infusion erforderlich ist. Stattdessen können Sie es durch eine einfache Injektion unter die Haut einnehmen.

Diese Therapie kann Ihre Blutungsepisoden verhindern oder deren Häufigkeit verringern.

Desmopressin (DDAVP oder Stimate)

Desmopressin ist ein synthetisches Analogon eines Hormons namens Vasopressin, auch bekannt als antidiuretisches Hormon (ADH). Dieses Hormon steuert den Faktor VIII-Spiegel in Ihrem Blut. Es handelt sich um eine prophylaktische Behandlung für Menschen mit leichter Hämophilie A.

Es ist sowohl als Injektions- als auch als Nasenspray erhältlich.

Aminocapronsäure (Amicar)

Aminocapronsäure verhindert den Abbau von Blutgerinnseln. Einige Ärzte empfehlen es vor zahnärztlichen Eingriffen, beispielsweise einer Zahnextraktion. Dies liegt daran, dass es Moleküle im Speichel blockiert, die Blutgerinnsel auflösen.

Es wird als Tablette oder Flüssigkeit zum Einnehmen angeboten.

Verwenden Ärzte immer noch Kryopräzipitat zur Behandlung von Hämophilie A?

Kryopräzipitat ist ein Blutplasmaextrakt, der früher häufig zur Behandlung von Hämophilie-Blutungsepisoden eingesetzt wurde. Es kann jedoch Viren wie Hepatitis und HIV enthalten. Aus diesem Grund wenden Ärzte diese Behandlung nicht mehr an.

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Wie hilft Physiotherapie bei der Behandlung von Hämophilie A?

Entsprechend der CDCGelenkschäden sind die häufigste Blutungskomplikation bei Menschen mit Hämophilie. Dies geschieht aufgrund häufiger Blutungen innerhalb eines Gelenks.

Forschung legt nahe, dass Physiotherapie ein wirksames Mittel zur Kontrolle von Gelenkschäden sein könnte. Es kann beispielsweise die Beweglichkeit Ihrer Gelenke verbessern und Ihnen helfen, schneller zu gehen.

Kann eine Gentherapie Hämophilie A heilen?

Hämophilie A ist eine genetische Störung, die auf einer Mutation (Fehler) im Gen beruht, das Informationen über Faktor VIII enthält. Durch die Gentherapie erhalten Menschen eine Arbeitskopie des betroffenen Gens. Es hat das Potenzial, das erste Heilmittel gegen Hämophilie zu werden.

Die Gentherapie gegen Hämophilie A befindet sich derzeit in den neuesten Entwicklungsstadien. Ab April 2023 ist es noch nicht für die breite Öffentlichkeit verfügbar.

Aber das könnte sich bald ändern. Derzeit ist in Europa eine gentherapeutische Behandlung der Hämophilie A verfügbar. Im November 2022 wird die Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde genehmigte die erste gentherapeutische Behandlung von Hämophilie B in den Vereinigten Staaten.

Hämophilie-Behandlungszentren

Hämophilie-Behandlungszentren (HTCs) sind spezialisierte Kliniken, die umfassende Betreuung für Menschen mit Hämophilie A und anderen Blutungsstörungen bieten. Sie bieten eine Reihe von Dienstleistungen für Menschen mit Hämophilie an, zum Beispiel:

  • Diagnose
  • Behandlung
  • Nebenwirkungsmanagement
  • Schulung von Patienten und Pflegepersonal

HTCs können auch Unterstützungsdienste anbieten, beispielsweise durch Sozialarbeiter und genetische Berater. Sie können Ihnen und Ihrer Familie dabei helfen, die emotionalen und praktischen Aspekte des Lebens mit Hämophilie A zu bewältigen.

Finden Sie ein HTC in Ihrer Nähe.

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Was sind die möglichen Nebenwirkungen einer Hämophilie-A-Behandlung?

Nebenwirkungen hängen von der Art der Behandlung ab. Dazu können gehören:

  • Kopfschmerzen
  • Bauchschmerzen
  • Brechreiz
  • Hautausschlag oder Juckreiz an der Injektionsstelle

Fragen Sie unbedingt Ihren Arzt nach der vollständigen Liste der mit Ihrer Behandlung verbundenen Nebenwirkungen.

Wie sind die Aussichten für Menschen mit Hämophilie A?

Die Aussichten für Menschen mit Hämophilie A haben sich in den letzten Jahren dank Fortschritten in der Behandlung deutlich verbessert. Bei richtiger Pflege können Menschen mit Hämophilie A ein erfülltes und aktives Leben führen.

Dennoch kommt es bei manchen Menschen zu Gelenkblutungen, die sich auf ihr Aktivitätsniveau auswirken können. Eine kleine Anzahl von Menschen mit Hämophilie A kann an schweren Blutungen sterben.

Hämophilie A ist eine genetisch bedingte Blutgerinnungsstörung. Obwohl es noch keine Heilung dafür gibt, stehen wirksame Therapien zur Verfügung.

Die Faktorersatztherapie ist die häufigste Behandlungsoption, aber auch andere Medikamente und Therapien können helfen, Blutungsepisoden vorzubeugen und Komplikationen zu bewältigen.

Es ist wichtig, eng mit einem medizinischen Fachpersonal zusammenzuarbeiten, um einen Behandlungsplan zu entwickeln und zu befolgen, der Ihren spezifischen Bedürfnissen entspricht.