Klinische Studien müssen in jedem Schritt ihres Lebenszyklus unterschiedliche regulatorische Anforderungen erfüllen. Der vielleicht wirkungsvollste davon ist der endgültige Marktzulassungsprozess.
Der Erhalt dieser Genehmigung wird es biopharmazeutischen Unternehmen ermöglichen, einen neuen therapeutischen Weg für Patienten aufzuzeigen – sowie eine Form, um ihre Investition wieder hereinzuholen. In dieser Phase haben die Aufsichtsbehörden eine letzte Chance, Dokumente zur zusätzlichen Klärung zurückzusenden oder Fragen zur Sicherheit und Wirksamkeit eines Produkts zu stellen.
Die Chancen dafür werden minimiert, indem drei grundlegende Strategien befolgt werden: Erstens, indem während der gesamten Studie bewährte Verfahren für das klinische Datenmanagement sichergestellt werden; zweitens, indem Sie sich von den Regulierungsbehörden selbst fachlichen Rat einholen; und schließlich durch die Zusammenarbeit mit Experten, die die regulatorischen Nuancen jedes einzelnen Landes oder jeder Region verstehen.
Klinisches Datenmanagement und Einhaltung gesetzlicher Vorschriften
Beide die Food and Drug Administration (FDA) und die European Medicines Agency (EMA) setzen grundlegende Qualitätsstandards im klinischen Datenmanagement durch. Diese umfassen die Eingabe, Verifizierung und Validierung aller während der Studie gesammelten Informationen1.
Ein solides klinisches Datenmanagementsystem sollte auch Folgendes umfassen:
• Automatische Zeitstempel für jeden Eintrag
• Die Möglichkeit, Änderungen am Protokoll sowie deren Begründung aufzuzeichnen
• Ein Prozess zum Umgang mit fehlenden Daten
• Eingebaute Mechanismen, um die Vertraulichkeit des Teilnehmers zu gewährleisten.
Der letzte Punkt bedeutet oft, über die Vorschriften für klinische Studien hinauszugehen: Die Anonymisierung von Daten muss entweder den Standards des US-amerikanischen HIPAA (Health Insurance Portability and Accountability Act) entsprechen oder der DSGVO der Europäischen Union (Datenschutz-Grundverordnung).
Suche nach wissenschaftlichem Rat von Regulierungsbehörden
Wenn Studiensponsoren fachkundige Beratung zu bestimmten Aspekten einer klinischen Studie benötigen, können sie sich an ihre Zulassungsbehörde wenden. Dieses Gutachten, bekannt als Scientific Advice (SA), ist in der Regel kostenpflichtig, aber es ist ein völlig freiwilliger Schritt des Zulassungsverfahrens2.
Mögliche Themen für wissenschaftliche Beratungsanfragen
Eine an die EMA oder FDA gerichtete Anfrage nach wissenschaftlicher Beratung kann Folgendes beinhalten:
• Spezifische Fragen zum Studiendesign
• Stellungnahme zur Eignung des Endpunkts einer Studie
• Entwurf einer Zusammenfassung der Produkteigenschaften
• Beratung zu möglichen neuen Indikationen für ein neues Medikament
• Eine vorläufige Überprüfung der Sicherheitsrichtlinien
• Andere nicht-klinische Probleme
Bewerbungsverfahren für wissenschaftliche Beratung
Eine Anfrage nach wissenschaftlicher Beratung erfordert erhebliche Vorbereitungen seitens des Sponsors. Zunächst sollte eine erste Übersicht über die gesamte Studie und ihr Prüfpräparat erstellt werden. Dies sollte gründlich genug sein, um Missverständnisse zwischen Sponsor und Agentur zu vermeiden. Ein erfahrener medizinischer Redakteur sollte das Briefing und alle beigefügten Präsentationen überprüfen, bevor er sie einreicht.
Es ist möglich, sich gleichzeitig mit derselben Frage an mehrere Regulierungsbehörden zu wenden oder einen Antrag auf gemeinsame Beratung zu stellen3. Jede Anfrage sollte jedoch klar definiert und eng begrenzt sein: Es ist nicht möglich, mehrere Probleme in einer Anfrage zu behandeln. In solchen Fällen wird für jede neue Anfrage eine zusätzliche Gebühr erhoben.
In einigen Fällen kann die Gebühr für wissenschaftliche Beratung als Teil größerer Anreize für bestimmte Arten von Studien erlassen werden. Beispielsweise verzichtet die EMA auf diese Gebühr für alle Studien mit pädiatrischen Indikationen und Indikationen für seltene Krankheiten4.
Vorteile der Beantragung von wissenschaftlichem Rat
Eine Anfrage nach wissenschaftlicher Beratung bietet eine gute Gelegenheit, die schwierigsten Teile einer klinischen Studie zu glätten. Dies wird den gesamten Lebenszyklus der Studie verkürzen und es den Patienten ermöglichen, in kürzerer Zeit auf das Medikament zuzugreifen.
Bei die Versuchsplanungsphase, können Abfragen zum Studiendesign auch verwendet werden, um den Einsatz von Ressourcen besser zu planen, Budgetzuweisungen abzuschätzen und Patienten effektiver zu rekrutieren. Durch die Auswahl geeigneterer Endpunkte erhalten klinische Forscher Zugang zu aussagekräftigeren Daten, die den möglichen Nutzen für die Patienten aufzeigen.
Schließlich kann eine wissenschaftliche Beratungsanfrage oft als Einführung zwischen dem Untersuchungsteam und den relevanten Entscheidungsträgern innerhalb einer Regulierungsbehörde dienen. Obwohl die Anforderung von wissenschaftlichem Rat nicht garantiert, dass eine Genehmigung für das Inverkehrbringen erteilt wird, stärkt die Anerkennung und Einbeziehung ihrer Empfehlungen einen Antrag.
Hilfe von Experten für regulatorische Angelegenheiten in Anspruch nehmen
Die letzte Strategie, um einen reibungslosen Genehmigungsprozess zu ermöglichen, besteht darin, sich mit a zu verbünden Regulierungsangelegenheiten CRO das hat eine gute Erfolgsbilanz bei der örtlichen Regulierungsbehörde.
Für diesen Prozess ist es wichtig, ihre bestehenden Beziehungen zu lokalen Universitäten und Key Opinion Leaders zu prüfen, die der Bewerbung Gewicht verleihen können. Biopharmazeutische Unternehmen, die wissenschaftliche Beratungsdienste anfordern möchten, sollten sich ebenfalls an ihren CRO wenden können, um Hilfe zu erhalten. Letztere können ein Gespräch zwischen ihrem Medical Writer und einem der Prüfer arrangieren oder gegebenenfalls auf die richtigen Zeitpunkte hinweisen, zu denen externer Rat eingeholt werden sollte.
Eine enge und transparente Kommunikation zwischen Sponsor und CRO hilft auch dabei, mögliche Herausforderungen frühzeitig zu erkennen. In diesen Fällen kann der CRO als „drittes Auge“ fungieren, das die Möglichkeit einer Ablehnung oder eines Antrags auf Wiedervorlage verhindern kann.
