Die Gentherapie ist eine neue Behandlungsmethode für Menschen mit Hämophilie. Dabei handelt es sich um eine einmalige intravenöse (IV) Infusion, die Ihren Körper dazu anregt, ein Protein zu produzieren, das er für die Blutgerinnung benötigt.
Um
Hämophilie B wird auch Weihnachtskrankheit genannt, da sie erstmals bei einer Person namens Stephen Christmas festgestellt wurde. Es handelt sich um eine angeborene Erkrankung, die von Geburt an vorhanden ist. Es wird durch eine Mutation in Ihrem F9-Gen auf Chromosom X verursacht.
Die Gentherapie ist eine vielversprechende neue Behandlung für Hämophilie B, bei der genetische Informationen in Ihren Blutkreislauf eingebracht werden, um Ihren Zellen beizubringen, den Blutgerinnungsfaktor IX zu produzieren.
Lesen Sie weiter, um mehr über die Gentherapie bei Hämophilie B zu erfahren, einschließlich ihrer Funktionsweise, den Folgen des Verfahrens und den Kosten.
Der Unterschied zwischen Hämophilie A und B
Hämophilie ist eine Gruppe von Erkrankungen, die Probleme mit der Gerinnungsfähigkeit Ihres Blutes verursachen. Hämophilie B ist die zweithäufigste Form der Hämophilie. Die Ursache liegt in einer Unterproduktion des Gerinnungsfaktors IX.
Die häufigste Form der Hämophilie ist die Hämophilie A, die durch einen Mangel an Blutgerinnungsfaktor VIII verursacht wird.
Was ist eine Gentherapie bei Hämophilie B?
Der
Im Juni 2023 nahm die FDA den Antrag von Pfizer für eine weitere Gentherapie namens Fidanacogene Elaparvovec an. Möglicherweise ist es in Zukunft verfügbar.
Hemgenix ist eine auf Virusvektoren basierende Gentherapie. Diese Therapien nutzen die Hülle eines Virus, um ein funktionierendes Gen in Ihre Zellen einzuschleusen und ein defektes Gen zu ersetzen.
Im Fall von Hemgenix wird das Virus über eine Infusion in Ihren Blutkreislauf abgegeben, sodass es zu den Zellen in Ihrer Leber transportiert werden kann, die den Blutgerinnungsfaktor IX produzieren.
Die Gentherapie wurde kürzlich auch von der FDA für Hämophilie A zugelassen
Wer sollte eine Gentherapie gegen Hämophilie B erhalten?
Zu den Personen, die für Hemgenix in Frage kommen, gehören Personen mit Hämophilie B, die:
- mittelschwere oder schwere Symptome haben und derzeit eine Faktor-IX-Prophylaxetherapie anwenden
- in der Vergangenheit lebensbedrohliche Blutungen hatten
- unter wiederholten Blutungsanfällen ohne erkennbare Ursache leiden
Wie ist es, eine Gentherapie gegen Hämophilie B zu erhalten?
Laut der Hemgenix-Website wird Hemgenix als einmalige Infusion über eine Infusion verabreicht, die etwa 1–2 Stunden dauert. Sie erhalten die Infusion in einem speziellen Verabreichungszentrum. Mit Stand August 2023 sind auf ihrer Website 10 Zentren in den Vereinigten Staaten aufgeführt.
Wenn Sie für Ihre Infusion reisen müssen, empfiehlt es sich, nach der Behandlung noch ein bis zwei Tage in der Stadt einzuplanen.
Für die ersten 3 Monate wird eine wöchentliche Überwachung empfohlen. Während dieser Zeit wird Ihr Arzt wahrscheinlich Tests durchführen, um Ihre Leberenzyme und Faktor-IX-Werte zu messen.
Mögliche Nebenwirkungen
Es besteht ein geringes Risiko einer Infusionsreaktion, die durch eine Überempfindlichkeit oder Allergie gegen einen Inhaltsstoff der Infusion verursacht werden kann. Diese Reaktionen sind selten, können aber lebensbedrohlich sein. Ihr Team wird Sie während der Infusion und mindestens 3 Stunden nach der Infusion auf Anzeichen dieser Reaktionen überwachen.
- erhöhte Leberenzyme
- Kopfschmerzen
- erhöhte Kreatininwerte
- grippeähnliche Symptome
- leichte infusionsbedingte Reaktionen wie Hautreizungen
- Unwohlsein
- Ermüdung
Wie viel kostet eine Gentherapie bei Hämophilie B und wird sie in der Regel von der Versicherung übernommen?
Die Gentherapie ist mit einem hohen Preis verbunden, da es sich um eine neue Behandlung von Hämophilie handelt. In einem Artikel erhielt Hemgenix den Spitznamen „das teuerste Medikament der Welt“. Die Kosten für Hemgenix betragen ca
Trotz des hohen Preises könnten die Gesamtkosten unter denen der aktuellen Standardbehandlung einer prophylaktischen Faktor-IX-Therapie liegen, die eine fortlaufende Behandlung erfordert, die Hunderttausende Dollar pro Jahr kosten kann.
In einer Studie aus dem Jahr 2021 schätzten Forscher die Kosten der Gentherapie auf 2 Millionen Dollar. Bei diesem Preis stellten sie fest, dass die Gentherapie bei Menschen mit schwerer Hämophilie B kostengünstiger war als die prophylaktische Therapie.
In einer Pressemitteilung vom Juni 2023 stellte das Unternehmen, das Hemgenix herstellt, fest, dass Versicherungsanbieter, die etwa 60 % der amerikanischen Bevölkerung abdecken, bereits Richtlinien für die Bereitstellung von Versicherungsschutz für Hemgenix festgelegt haben. Beispielsweise hat Blue Cross/Blue Shield die folgenden Anforderungen für die Hemgenix-Abdeckung ermittelt.
Wie wirksam ist eine Gentherapie bei Hämophilie B?
In einer klinischen Phase-3-Studie im Jahr 2023 verglichen Forscher die Wirksamkeit von Hemgenix mit einer prophylaktischen Therapie. Die Forscher fanden heraus, dass die Gentherapie bessere Ergebnisse mit einem besseren Sicherheitsprofil lieferte.
Phase 1–3
Welche anderen Behandlungen gibt es für Hämophilie B?
Eine leichte Hämophilie B erfordert möglicherweise keine Behandlung. Wenn eine Behandlung erforderlich ist, handelt es sich in der Regel um eine prophylaktische Faktor-IX-Therapie, bei der Sie regelmäßig Injektionen dieses Proteins erhalten. Möglicherweise erhalten Sie Injektionen
Maßnahmen zur Vermeidung von Verletzungen können dazu beitragen, das Risiko schwerer Blutungen zu minimieren.
Die Gentherapie ist eine relativ neue Behandlung von Hämophilie B, bei der eine mit genetischen Informationen gefüllte Virushülle in Ihren Blutkreislauf eingeschleust wird. Diese einmalige Infusion versorgt Ihren Körper mit den Informationen, die er benötigt, um das Protein zu bilden, das Ihrem Körper fehlt.
Gentherapie ist sehr teuer, aber Untersuchungen deuten darauf hin, dass sie sicherer und wirksamer ist als die derzeitige prophylaktische Behandlung. Langfristig kann es auch die günstigere Variante sein.
