Die Faktorersatztherapie ist eine Behandlung von Hämophilie und von-Willebrand-Krankheit. Es ersetzt ein fehlendes Protein im Blut und verbessert so die Blutgerinnung.
Eine Faktorersatztherapie kann Menschen mit Blutungsstörungen dabei helfen, das Risiko schwerer Blutungsepisoden zu verringern. Die meisten Menschen mit schwerer Hämophilie erhalten eine prophylaktische oder schützende Faktorersatztherapie, um Blutungen zu verhindern, bevor sie beginnen.
Menschen mit leichterer Hämophilie können bei Bedarf Injektionen erhalten, um längere Blutungsepisoden nach ihrem Beginn zu stoppen.
Lesen Sie weiter, um mehr über die Faktorersatztherapie zu erfahren, einschließlich ihrer Anwendung zur Behandlung von Blutungsstörungen und möglichen Nebenwirkungen.
Was ist eine Faktorersatztherapie?
Blutgerinnungsfaktoren sind Proteine und andere in Ihrem Blut gelöste Moleküle, die die Blutgerinnung unterstützen, wenn Ihre Blutgefäße verletzt sind.
Menschen mit Hämophilie und anderen Blutungsstörungen produzieren nicht genügend dieser Proteine, was zu übermäßigen Blutungen und Blutergüssen führt.
Die Faktorersatztherapie ersetzt das fehlende Protein in Ihrem Blut, sodass Ihr Blut ordnungsgemäß gerinnt.
Menschen mit Hämophilie haben es jetzt
Ärzte verabreichen
- Aus Plasma gewonnene Faktorkonzentrate: Plasma ist eine hellgelbe Flüssigkeit, die Ihrem Blut seine flüssige Konsistenz verleiht. Das aus Plasma gewonnene Faktorkonzentrat wird aus menschlichem Blut gewonnen.
- Rekombinante Faktorkonzentrate: Rekombinante Faktorkonzentrate werden künstlich hergestellt und nicht aus menschlichem Blut gewonnen. Die National Hemophilia Foundation befürwortet die Verwendung von Liegefaktorkonzentraten, um das Risiko der Übertragung von durch Blut übertragenen Viren zu verhindern.
Wer braucht eine Faktorersatztherapie?
Der Faktorersatz ist eine Behandlungsoption für Menschen mit Blutungserkrankungen wie:
| Krankheit | Fehlendes Protein |
|---|---|
| Hämophilie A | Faktor VIII |
| Hämophilie B | Faktor IX |
| von-Willebrand-Krankheit | von Willebrand-Faktor und Faktor VIII |
Bei leichter Hämophilie ist eine Ersatztherapie möglicherweise nicht erforderlich. Es ist derzeit die Goldstandard-Behandlungsoption für Menschen mit schwerer Hämophilie A.
Von schwerer Hämophilie A spricht man, wenn die Faktor-VIII-Aktivität im Blut weniger als 1 % beträgt.
Das Medikament Desmopressin ist oft die erste Behandlung für Menschen mit von-Willebrand-Krankheit.
Faktorersatztherapien sind die Hauptbehandlung, wenn Desmopressin nicht wirkt.
Wie führen Ärzte eine Faktorersatztherapie durch?
Die Faktorersatztherapie wird durch regelmäßige Injektionen verabreicht, bei denen der fehlende Gerinnungsfaktor langsam in eine Ihrer Venen infundiert wird. Es wird oft in eine Vene in Ihrem Arm injiziert.
Diese Aufgüsse dauern etwa 5–10 Minuten. Sie können die Infusion in einer Klinik oder zu Hause erhalten. Mit der Schulung Ihres medizinischen Teams können Sie die Infusionen möglicherweise selbst durchführen.
Die Faktorersatztherapie wird entweder prophylaktisch (vorbeugend) vor dem Auftreten von Blutungen oder bei Bedarf zur Behandlung von Blutungsepisoden nach deren Auftreten verabreicht.
Die National Bleeding Disorders Foundation empfiehlt eine Prophylaxe für alle Menschen mit schwerer Hämophilie A.
Sie können eine von zwei Arten von Ersatztherapien erhalten:
- Standardhalbwertszeit: Die Faktorwerte steigen unmittelbar nach einer Standard-Halbwertszeittherapie an, nehmen jedoch im Laufe einiger Tage rasch ab. Injektionen müssen normalerweise zwei- bis viermal pro Woche verabreicht werden.
- Verlängerte Halbwertszeit: Eine verlängerte Halbwertszeittherapie führt ebenfalls zu einem Anstieg Ihrer Faktorwerte, diese bleiben jedoch länger höher als bei einer Standardhalbwertszeittherapie. Normalerweise erhalten Sie ein- oder zweimal pro Woche Medikamente mit verlängerter Halbwertszeit.
Was sind die möglichen Komplikationen einer Faktorersatztherapie?
Die bedeutendste Komplikation der Faktorersatztherapie ist die Entwicklung von Inhibitoren.
Inhibitoren sind Antikörper, die Ihr Immunsystem produziert und die an die injizierten Gerinnungsfaktoren binden. Diese Bindung verringert die Wirksamkeit Ihrer Behandlung. Es erhöht das Risiko schwerer Blutungen.
Nach Angaben der World Federation of Hemophilia entwickeln sich Hemmstoffe bei etwa 20–30 % der Menschen mit Hämophilie A und 3–5 % der Menschen mit Hämophilie B, die eine Ersatztherapie erhalten.
Inhibitoren entwickeln sich typischerweise innerhalb der ersten 75 Tage. Wenn bei Ihnen Inhibitoren auftreten, haben Sie keinen Anspruch mehr auf eine Faktorersatztherapie.
Bei aus Plasma gewonnenen Faktorkonzentraten besteht außerdem ein geringes Risiko, durch Blut übertragene Viren wie HIV oder Virushepatitis zu übertragen.
Wie viel kostet eine Faktorersatztherapie und wird sie von der Versicherung übernommen?
Nach Angaben der National Bleeding Disorders Foundation belaufen sich die durchschnittlichen jährlichen Kosten für Gerinnungsfaktortherapien für eine Person mit schwerer Hämophilie auf etwa 300.000 US-Dollar. Die Gesamtkosten einer medizinischen Behandlung können doppelt so hoch sein.
Für Menschen mit leichteren Formen der Hämophilie kann die Behandlung günstiger sein.
Wenn sich Hemmstoffe bilden, belaufen sich die Kosten oft auf über 1 Million US-Dollar pro Jahr.
Versicherer übernehmen möglicherweise die Kosten einer Faktorersatztherapie, verlangen jedoch in der Regel hohe Selbstbehalte oder eine Mitversicherung, bei der Sie einen Prozentsatz der gesamten Behandlungskosten übernehmen müssen.
Krankenversicherungsträger in den Vereinigten Staaten können den Versicherungsschutz nicht aufgrund einer bereits bestehenden Erkrankung wie Hämophilie verweigern.
Wenden Sie sich an die National Bleeding Disorders Foundation, um weitere Informationen zu Ihrer Erkrankung und möglichen Ressourcen zur Deckung der Behandlungskosten zu erhalten.
Die Faktorersatztherapie ist eine Behandlungsoption für Blutungsstörungen wie Hämophilie und von-Willebrand-Krankheit. Dabei werden fehlende Proteine in Ihr Blut injiziert, um die Blutgerinnung zu unterstützen. Diese Proteine können aus menschlichem Blut stammen oder in einem Labor hergestellt werden.
Eine Ersatztherapie kann sehr teuer sein und kostet in der Regel Hunderttausende Dollar pro Jahr. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt über die Kosten Ihrer Therapie und ob finanzielle Unterstützung möglich ist.
