Was ist eine SMA-Infusionstherapie? Kosten, Behandlungen und mehr

Wenn Sie über Ihre Behandlungsmöglichkeiten nachdenken, müssen Sie bedenken, dass SMA-Infusionen in der Regel mit einem hohen Preis verbunden sind.

Kurz nach der Zulassung von Onasemnogen Abeparvovec-xioi (Zolgensma) im Jahr 2019 – der einzigen zugelassenen Gentherapie für SMA bei infantilem Beginn – galt es mit Kosten von 2,125 Millionen US-Dollar pro Patient als das teuerste Medikament auf dem Markt.

Während Kritiker auf den hohen Preis von Zolgensma verweisen, ist es wichtig zu erkennen, dass es sich um eine einmalige Behandlung handelt. Andere Injektionstherapien für SMA können bis zu Hunderttausende Dollar pro Jahr kosten und Patienten müssen sie im Allgemeinen regelmäßig, oft über viele Jahre hinweg, einnehmen.

Die guten Nachrichten? Einige Krankenkassen übernehmen die Kosten für SMA-Therapien. Der genaue Versicherungsschutz hängt von Ihrer Police ab. Daher ist es wichtig, die Einzelheiten bei Ihrem Mobilfunkanbieter zu klären, bevor Sie mit der Behandlung von SMA beginnen.

Bei Interesse können Sie auch mit Ihrem Arzt über die Möglichkeit einer Teilnahme an klinischen Studien sprechen.

Nachfolgend sind die Arten von Infusionstherapien aufgeführt, die derzeit zur Behandlung von SMA verfügbar sind.

Gentherapeutische Infusionen

Zolgensma ist die erste von der Food and Drug Administration (FDA) zugelassene Infusion zur Behandlung von infantiler SMA (auch SMA Typ I genannt). Es handelt sich um eine Gentherapie, die bei Kindern unter 2 Jahren eingesetzt wird.

Während des Eingriffs wird ein gesundes, funktionsfähiges menschliches Survival-Motoneuron-Gen (SMN) injiziert, um die fehlende oder dysfunktionale Version zu ersetzen.

Im Gegensatz zu anderen Arten von Infusionen, die im klinischen Umfeld verabreicht werden, wird Zolgensma nur einmal verabreicht. Während viele Medikamente nur zur Linderung der Symptome beitragen, bewirken Gentherapien direkte Veränderungen im Körper, um den Krankheitsverlauf insgesamt zu verbessern.

Injektionen von Rückenmarksflüssigkeit

Bisher gibt es eine von der FDA zugelassene Injektion gegen SMA sowohl bei Kindern als auch bei Erwachsenen: Nusinersen (Spinraza).

Diese Behandlung erhöht die Produktion von SMN-Proteinen – etwas, von dem Menschen mit SMA selbst nicht genug produzieren –, das für die Vorbeugung von Skelettmuskelschwäche und -schwund von entscheidender Bedeutung ist.

Andere Arten von Infusionen für SMA

Neben der Modifikation der Krankheit stehen auch andere Arten von Infusionen zur Verfügung, die bei der Behandlung der Symptome und Komplikationen von SMA helfen.

Zum Beispiel, eine Studie aus dem Jahr 2020 fanden heraus, dass intravenöse Bisphosphonate (IV BP), eine Infusion, die typischerweise zur Behandlung von Osteoporose verwendet wird, Knochenbrüche bei Kindern mit SMA verhindern helfen.

BP-Infusionen werden unter den Markennamen Aredia und Zometa verkauft und können zur Stärkung der Knochen beitragen.

Die Infusionstherapie ist eine wirksame Behandlung von SMA, insbesondere wenn die Behandlung bereits in jungen Jahren beginnt.

Es ist jedoch noch nicht bekannt, ob Infusionstherapien bei im Erwachsenenalter auftretender SMA auf die gleiche Weise helfen wie bei infantilen oder im Kindesalter auftretenden Subtypen dieser fortschreitenden Krankheit.

Zolgensma beispielsweise wird nur bei Kindern unter 2 Jahren angewendet, bei denen eine infantile SMA diagnostiziert wurde. Bisher hat es ermutigende Ergebnisse gezeigt, Erhöhung der Überlebensrate dieser Patienten.

Während Spinraza-Injektionen bei Erwachsenen angewendet werden können, sind die Auswirkungen bei SMA Typ IV noch nicht vollständig erforscht. Dieser Subtyp entwickelt sich danach Alter 21. Bisher hat sich Spinraza bei Kindern im Alter zwischen 2 und 12 Jahren als am vielversprechendsten erwiesen, es hat sich jedoch auch gezeigt, dass es Erwachsenen mit SMA zugute kommt.

Risiken

Es ist auch wichtig, die möglichen Risiken und Nebenwirkungen einer Infusionstherapie mit Ihrem Arzt zu besprechen. Mögliche Nebenwirkungen können Leberschäden, Schwäche und Schmerzen an der Injektionsstelle sein.

Während BP-Infusionen das Risiko von Knochenbrüchen verringern können, gibt es Berichte darüber Femurfrakturen ebenso gut wie Kieferknochennekrose. Diese unerwünschten Ereignisse gelten jedoch als selten.

Ihr Arzt wird Ihnen dabei helfen, die Vorteile und möglichen Risiken von SMA-Infusionen abzuwägen.

Bedenken Sie, dass die Wirksamkeit einer SMA-Behandlung von Person zu Person unterschiedlich sein kann. Wenn Ihr Arzt eine Infusionstherapie empfiehlt, hängt die genaue Art von Ihrem Alter, der Art Ihrer SMA und Ihrem Allgemeinzustand ab.

Obwohl es keine Heilung für SMA gibt, können Infusionstherapien helfen, die Symptome zu lindern und einer fortschreitenden Schwäche und Verschlechterung Ihrer Skelettmuskulatur vorzubeugen.

Zolgensma, das nur für Kinder unter 2 Jahren zugelassen ist, ist eine Gentherapie zur Behandlung von infantiler SMA.

Es gibt auch Infusionstherapieoptionen für Jugendliche und Erwachsene mit SMA, einschließlich Spinraza, sowie andere Arten von Injektionen, die Komplikationen durch SMA verhindern.